儿童用药可及性和安全性一直是社会广泛关注的话题。为推动儿童药物研发，保障儿童用药安全，建立科学的个体化给药方案，11月7日，康芝药业股份有限公司（以下简称康芝药业）在广州举办了以“定量药理学在儿童药物研发的应用及发展趋势”为主题的圆桌会议。国际著名定量药理学专家、美国纽约州立大学布法罗分校教授WilliamJ.Jusko（杰柯）和DonaldE.Mager（梦哲），以及来自中山大学、南方医科大学、广东药科大学、广州妇女儿童医疗中心、广东省妇幼保健院等单位的众多专家学者参会。
杰柯教授是美国纽约州立大学杰出教授、布法罗分校药学系主任，也是美国药物科学协会、美国临床药理学会、美国高等科学协会（AAAS）、美国化学协会等协会成员，还曾任美国食品药品监督管理局药学顾问委员会成员。同样来自纽约州立大学布法罗分校的梦哲教授是该校药学系副主任。两位教授均是国际著名定量药理学家，在科研方面建树良多，参与的新药研发项目也硕果累累。
康芝药业董事长洪江游、副董事长洪丽萍、首席科学官辜列、康芝儿童健康研究院院长严常开、市场品牌部总经理严庆峰等高管，以及来自广州高新区投资集团有限公司、中银粤财股权投资基金管理（广东）有限公司等企业的代表也出席了本次会议。
洪江游在开场致辞中表示，目前我国药企对儿童药物研发的积极性不足，儿童药物研发过程中存在的难题与瓶颈亟待解决。而康芝药业一直致力于推动儿童安全用药的发展，期待本次会议能对中国儿童药物研发有所助力，让更多儿童患者用上安全有效的儿童专用药。
随后，康芝药业首席科学官辜列介绍了中国儿童医疗服务及儿童用药发展现状。他提到，中国有2.2亿14岁以下儿童，占全国人口16.6%，且医疗机构诊治的病人中，20%为儿童。但全国4000多家药企中专门生产儿童药物的仅有10余家，我国3500多种化学药品制剂中供儿童专用的不足60种，占总数的1.7%，且90%的常用药品没有儿童剂型；另一方面，我国药企在儿童药物研发中还面临着经验不足、临床试验开展困难等难题。
会上，围绕儿童与成人生理和药代动力学参数的差异、中西方儿童群体药代动力学特征、儿童药物剂量的推导、定量药理学用于儿童临床试验模型的建立和验证，以及人工智能在儿药研发方面的应用前景等议题，专家们展开了热烈充分的探讨与交流。
随着药品一致性评价的进展，我国已积累了不少药物在健康成年人的药代PK数据，这些数据能否用于推导相应的儿童剂量？杰柯教授认为，首先要研究了解该药物的作用靶点和药效反应在成年人和儿童是否有不同。如果药物代谢/效应的关系明确，而且该药物主要从肾脏排泄，那么从成年人数据按公斤体重或体表面积推导儿童剂量较为可靠。如果该药物主要通过肝脏代谢转化，那就要全面考虑药物代谢差异等影响因素，不宜直接推导。梦哲教授进一步介绍说，对于主要通过肾脏排泄的部分药物，甚至可以与美国食品药品监督管理局沟通争取减免儿童药代动力学临床试验。
相比于我国药品的简单说明书，欧美的药品说明书常有详尽的儿童剂量和用法说明，我们如何参考和利用这些数据来指导我国儿童剂量？杰柯教授介绍说，目前我国的现状与美国此前相同，后来在美国国立卫生研究院人类生长与发育研究所的主持和资助下，美国开展了一系列儿童药物的药物代谢/效应研究，既解决了药物儿童剂量的准确标定，也为以后的儿童临床试验积累了经验。但考虑到种族体质差异，我们不宜直接套用，需要综合考虑药物作用靶点、临床终点、药物代谢酶多态性和药物转运体等影响因素，设计在中国儿童的相应药代动力学试验进行剂量验证。在这方面，应用定量药理学的有关理论和软件，可以帮助我国设计合理的试验方案和优化药代动力学血样采集时间点。
来自国内大学和医院的专家们也分享了他们应用定量药理学的原理，以及通过检测病童药物代谢酶基因型的方法来精确校正治疗窗较窄药物剂量的经验。
最后，大家还畅谈了人工智能结合定量药理学理论和模型用于儿童药物研发的进展，以及对未来的展望。如今，利用人工智能和机器学习可大大提高对复杂数据的分析和整合质量，丰富对药物分布房室模型的理解，建立和验证最佳的定量药理学模型拟合，从而更精准地设计儿童临床试验方案，并对试验结果进行正确解读。
随着儿童药物临床研究的开展，适用于儿童的药物临床试验设计和评价方法也在不断探索和改进。而定量药理学作为一门新兴学科，在儿童药物研发中的应用已受到高度重视。本次会议碰撞出的学术与思想火花，不仅为康芝药业将定量药理学应用于儿童药物研发提供了宝贵的经验与启示，也将助力中国儿童用药安全进一步发展，为未来行业发展起到积极作用，同时打开了更加广阔的国际视野和格局，共同保障儿童群体健康成长。
（策划\撰文曾曾）
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